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Trombocitopenia dovuta a malattia epatica cronica: Doptelet a base di Avatrombopag per prevenire il sanguinamento eccessivo negli adulti affetti

Doptelet è un medicinale usato per prevenire un sanguinamento eccessivo negli adulti affetti da trombocitopenia dovuta a malattia epatica cronica.
I pazienti con trombocitopenia presentano una riduzione del numero di piastrine che può causare un sanguinamento eccessivo.
Il medicinale è indicato per quei pazienti che devono sottoporsi a una procedura invasiva.
Doptelet contiene il principio attivo Avatrombopag.

Doptelet può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica ed è disponibile sotto forma di compresse da 20 mg.
Il trattamento con Doptelet deve iniziare almeno 10 giorni prima della procedura.
La dose è di 2 o 3 compresse ( a seconda della conta piastrinica rilevata all’inizio del trattamento ) ogni giorno per 5 giorni.
Il giorno della procedura è necessario effettuare un esame del sangue onde assicurare che la conta piastrinica sia adeguata e non inaspettatamente elevata.

Un ormone denominato trombopoietina presente nell’organismo stimola la produzione di piastrine, legandosi a taluni recettori nel midollo osseo.
Il principio attivo di Doptelet, Avatrombopag, si lega agli stessi recettori della trombopoietina, contribuendo ad aumentare la conta piastrinica.

Due studi principali condotti su 435 pazienti con livelli di piastrine bassi a causa di una malattia epatica cronica hanno riscontrato l’efficacia di Doptelet nell’incrementare i livelli di piastrine prima di una procedura invasiva.
La principale misura dell’efficacia era il numero di pazienti che non hanno richiesto una trasfusione di piastrine o altri trattamenti ( procedura di soccorso ) per evitare un eccessivo sanguinamento dopo l’inizio del trattamento con Doptelet e nei 7 giorni che seguono la procedura invasiva.
In questi studi, l’88% dei pazienti trattati con Doptelet 40 mg ogni giorno non ha richiesto una procedura di trasfusione o di soccorso rispetto al 36% dei pazienti che hanno ricevuto placebo.
Tra i pazienti con trombocitopenia più grave, il 67% di quelli ai quali è stato somministrato ogni giorno Doptelet 60 mg non ha richiesto una procedura di trasfusione o di soccorso rispetto al 29% di coloro che avevano assunto placebo.

L’effetto indesiderato più comune di Doptelet ( che può riguardare fino a 1 persona su 10 ) è la stanchezza.

Studi hanno osservato che Doptelet ha ridotto la necessità di trasfusioni piastriniche o di altri trattamenti di soccorso per prevenire un eccessivo sanguinamento prima di una procedura invasiva e nei 7 giorni successivi.
La conta piastrinica è aumentata nei pazienti trattati con Doptelet.
Gli effetti indesiderati riscontrati durante il trattamento con Doptelet erano probabilmente dovuti alle condizioni di salute dei pazienti e al tipo di procedura invasiva per il quale era stato utilizzato il medicinale.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Doptelet sono superiori ai rischi. ( Xagena2019 )

Fonte: EMA, 2019

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